如何破坏研究市场的运动和“孤儿药”的发展

中国经济网络保留的所有权利 中国经济网络新媒体矩阵 在线音频 - 视觉节目许可证（0107190）（北京ICP040090） [由Souns Studio制作]采访和写作：我们的记者Wu Chunxin，Yu Huiyou，Chen XI计划：Zhao Yingshu，Teng Jipu，Teng Jipu，最近在Hainan Province的Sanya City咬伤的蛇后被杀死的游客。这次事故引起了公众对血清毒液蛋白能不足的问题的关注。实际上，与抗蛇毒血清相比，有一种在全球范围内难以获取的药物 - 一种罕见的药物。有7,000多种已知稀有疾病，共有3亿多人，但不到10％的患者批准了治疗药物。在我国，罕见疾病的患者人数超过2000万，新患者的数量每年超过200,000。不仅罕见的疾病很多，而且大多数患者在诊断方面也有严重的疾病和困难。但是，由于患者的人口少，药物研发的高成本和市场恢复有限，制药公司通常缺乏生产研发的动力。由于缺乏，这种类型的药物也称为“孤儿院”。面对患者患者的罕见患者，如何打破市场上的运动并解决“孤儿药”的研发和提供已成为全球挑战。稀有药物的发展面临困难。 6月23日，在湖南长沙的一个公园的草地上，4岁的男孩贾亚（Jia Jia）试图以她的朋友的速度见面。 “与他在疾病早期阶段的笨拙相比，他的体重轻巧。”斋jia的母亲Qu Xiaoyan每天都告诉科学技术的记者。贾贾（Jia Jia）1岁时被诊断出患有Duchenne肌营养不良症。这是由抗肌肉萎缩蛋白丧失引起的遗传性疾病。目前没有特殊的MediCine治疗我国家的这种疾病，因此我们只能依靠色情剂等激素药物来延迟病情。 “在2023年，一种迷你蛋白在国外释放。该药物有效，但一次毒品的成本增加了320万美元。” Qu Xiaoyan说，近年来，近年来在国外开发了许多“跳跃药物”，这对儿童的治疗很有用，但价格非常昂贵。 SA“高”药物的成本是因为中国罕见疾病的研究和开发和营销很慢，药物的类型很小，因此患者需要依靠高价进口药物。现代药物的研究和开发是一场大规模弯曲的战线。通常，从项目建立到营销的新药需要超过10亿美元，并且经过了10 - 15年的长周期，涵盖了四个阶段：药物检测，临床前研究，临床试验和营销批准。主机的研究与开发n药物面临许多困难，为罕见疾病开发药物更加困难。长期以来，国内制药公司通常对“孤儿”的研究和发展一直没有热情，这背后有许多因素。 “基础研究能力相对脆弱，关于一些新的病原体和中国机制的原始研究仍然很少。发现新目标的发现不足，导致早期研发的高阈值。” Luo Xiaoping，湖北部罕见医学中心主任，惠宗科学技术大学的Tongji医学院教授。迫切需要改善患者的注册系统，还可以阻止罕见疾病的深入研究。稀有疾病的患者几乎没有分布，并且长期以来缺乏国家和多中心协调的操作，这是系统的注册平台。对于临床研究样品有机体来说，这是不愉快的zation，很难发展自然n数据史的全尺寸积累。八年前，南卡大学化学学院教授陈·尤伊（Chen Yue）兼天津·香格（Tianjin Shangde）制药技术有限公司的创始人，带领一个团队在大脑神经胶质瘤中开发药物。但是，他们目前正在考虑暂停国内临床研究并转移国内开发，这些发展集中在肺癌转移的小型脑部药物上。原因是肺癌患者的基础很大，测试的临床募集速度更快，并且新药更快。应付冬季资本并找到投资者的意愿也很愉快。不仅中国，而且“孤儿药”的全球发展面临类似的困难。从Luo xiaOping的角度来看，在投资方面对企业的关心很容易理解，因为“孤儿药”的研发成本很高，周期很长，而且业务回报不确定。此外，我国的罕见疾病已经开始迟到，毒品，介绍，劳动和销售的研究与开发不足以支持。 “我们还必须满足投资者的期望。”陈·尤（Chen Yue）告诉记者：“外国患者较少，但是与普通药物相关的销售药物的价格通常比普通药物中的很多次更多。因此，公司已经准备好为国外的稀有疾病开发新药。”现代药物和普通药物同时是同一时间。稀有疾病的发病机理是复杂而多样的，对于普通药物来说，纸张很难。基于对疾病发病机理的深入研究，创新药物可以发挥更好的作用。因此，每种原始的“孤儿药”的发射忽略了一群在深层问题中患有罕见疾病的患者的希望灯。 6月14日，记者走进Wuhan Newfors Biotechnology Co Laboratory和Instruments和设备以高速运行，研发人员专注于跟踪药物。 “由美国独立开发的第一类创新药物Newejia即将在中国完成第三阶段的临床试验，并有望获得今年名单的批准。”公司李本公司的创始人告诉记者，自临床试验启动以来，他们已经经历了14种感冒和变暖。 Neweja是一种治疗Leber的遗传性视神经神经病，由罕见的眼部疾病-ND4突变。这种疾病通常在14-21岁的男孩中发现。患者患有双眼视力和失明。目前在临床实践中尚无有效的治疗方法。面对国内批准的长期批准，一些创新的制药公司选择了“首先外部，内部”的全球路径：全球多中心临床实践的放置，首先获得疾病的罕见资格和优先审查凭证。r资格证书证书证书证书证书是由国内市场流程引入的。现代药物的研发成本高又长。我们如何破坏“无药”患者的僵局？如果创新的药物积极地“打开水道”，那么普通药物是“借船离开海”。难治性癫痫作为一种罕见疾病，是全国约60,000例患者的瘟疫。过去，“挽救生命的药物” Clobazan依赖于有限的进口，其价格仍然很高。到2024年底，Yichang Renfu制药公司制造的第一个国内制造的Clobazan成功地包括在国家医疗保险药品目录中。这种常见药物的价格为每片2.11元。做饭N药物改善了访问药物，可以通过模仿原始药物的化学结构和药物作用来以较低的成本进行，从而大大降低患者的治疗成本。 “尽管这是一种常见的药物，但它取得了许多技术突破。” Yichang Renfu制药公司的首席工程师Li Li'e表示，仿制药不是简单的复制，而是需要改变劳动过程，质量控制和其他方面的变化。考虑到诸如成本和环境保护之类的因素，研发团队已经能够团结一条新的合成途径，以消除劳动力过程中的危险过程。研发团队是对原材料合成中产生的杂质的全面研究，以确保产品安全在质量和有效性方面在国际研究水平上触及其产品。 “著名的科学也是促进研究和开发'孤儿药'的主要力量。” Dai Junwu，前湖南省的Kuide罕见病护理中心主任说：“罕见的疾病医生比罕见的患者更罕见。”它的背后是医生的关注和对罕见疾病的理解仍需要改善。让越来越多的医生故意理解罕见疾病，这不仅可以缩短诊断罕见疾病的诊断时间，并降低错误的错误率，而且还可以帮助发现更多罕见的疾病样本，并为随后发展“孤儿药”的发展提供支持。释放支持政策以增强研发动量。尽管我国罕见疾病的患者人数继续增加，但所有各方都越来越急于相关药物。在这些患者中，儿童花了一半。根据统计数据，从2018年到2022年，我的国家批准了43种稀有药物治疗药物，涵盖了23种罕见疾病； 2023年，州食品和药物管理局批准了45种稀有药物，其中18种有指示儿童。记者发现，我国当前政策的支持将继续增加，尤其是在罕见的儿童疾病的药物方面。尽管国内“孤儿药”的研发在各种范围，技术道路和营销效率方面有所改善，但与发达国家相比，仍然存在差距。近年来，州食品药品监督管理局发布了许多优先评估政策，但是批准“孤儿”的机制和超出指示需要改进的药物使用标准的机制。 “例如，仍然有一个经过批准的房间，”卢小岛说。 Chen Yue介绍了外国对“孤儿院”的特殊“工具箱”政策，以有效地增强业务的研发动力。记者发现，在过去的几十年中，美国FDA通过了五个特殊身份和频道评论，包括“孤儿药”认证，快速监控，AcceleratED批准，优先审查和突破性疗法，Makapatundendscement征询了新药的研究，开发以及批准新药，用于治疗严重疾病和罕见疾病，更快的研究和开发药物，以造成严重伤害，并为患者带来更快的临床益处。欧盟通过“市场独家权利”实现了积极的激励措施。 The exclusive market, usually considered "orphaned" " 2 years on the basis of 10 years to maproProtect the innovative benefits of R&D companies. Charity 'Layered Payment Model, and at the same time -optimize the approval process and exclusive market period. "Zhang Ruxu, Director of the Department of Neurology at the Xiwang Third Hospital of Central South University, said he hopes the government will lead a" rare disease alliance with change "and jointly develop a与制药公司，大学和患者组织的研发平台。以及引入系统的支持政策。学院安德烈斯Earch，并鼓励跨学科合作；优化批准和访问机制，从美国和欧盟的立法经验中学习，改善“孤儿药”的独家审查和批准绿色渠道，并探索中等的激励政策，例如独家市场时期，税收激励措施，医疗保护和医疗保护和医疗保护。应提高速率，同时为“孤儿”的研发提供新的目标，同时提高人口匹配的准确性。 “ Citic Xiwang遗传学中心主任Tan Yueqiu表示，对于那些高度弱化的人，遗传干预措施应降低有罕见家庭疾病的儿童的风险。呼吁很快引入独家Lawonce的独家工作，并在诸如科学研究，医疗保险，医疗保险，医疗保险指南中促进诸如较高的工作，因此，请努力，以便进行医疗保险，同样，因此尽快。